技术临床研究成果登上《science》子刊并获封面推荐、全国多中心临床试验在国内50家肿瘤治疗医院实施……

9月7日，由中国专家全球首创的“载药囊泡治疗肿瘤技术”首度亮相行业最高水平学术峰会——中华医学会呼吸病学年会（CTS-2019）。“载药囊泡治疗肿瘤技术”主要研究者之一武汉同济医学院附属协和医院金阳教授在大会上发表了主题演讲，宣讲了他的团队在《Science》子刊《Science Translational Medicine》上发表的关于“载药囊泡治疗肿瘤技术”临床转化研究成果。金阳教授的这一研究成果引起了参会嘉宾们的广泛兴趣与关注。

金阳教授指出，载药囊泡治疗肿瘤技术是一项国际创新的理论和技术，也是一种新型靶向一体化生物化疗模式，它有机结合了靶向治疗、生物治疗和化疗技术，是肿瘤全新的综合治疗模式，可达到靶向、低毒高效和激活抗肿瘤免疫的效果，为肿瘤的长期缓解带来曙光。

中国专家全球首创 率用先于恶性胸腔积液治疗

载药囊泡肿瘤治疗技术由科技部中青年科技创新领军人才、中国医学科学院黄波团队全球首创。

2009年的中国，中国生物医药产业尚处于萌芽的早期，中国医药产业的自主创新也尚未起步，行业内普遍跟随欧美，致力于各种类型仿制药的推广和应用。但在中国学术界，已开始迫切寻找中国人自己的肿瘤治疗技术，怀揣着“研发出中国人自己的肿瘤治疗技术”的梦想，黄波教授放弃海外的高薪挽留，结合自己的学术领域，开始探索寻找中国人自己的肿瘤治疗技术之路。

从基础研究到临床试验，从机理探索到制备方法的寻找，经过无数次的摸索，总结了无数次的失败，2009年，黄波教授在国际上率先提出载药囊泡治疗肿瘤技术，并证实其具有良好的抗肿瘤效果，而这在全球都属于首创的理念和技术。

“载药囊泡肿瘤治疗技术”形象来讲，就是将肿瘤细胞的外衣——囊泡“扒下”后，在外衣里“裹”上“炸药”——微量的化疗药物，再将载药囊泡输送至患者体内。包裹了化疗药物的肿瘤囊泡可以精准靶向至“敌人的堡垒”-肿瘤部位，如同“特洛伊木马”，经过“伪装”后可快速跨过城门“肿瘤细胞膜”，并在“堡垒大本营”-细胞核附近释放“炸药”-化疗药物，高效杀死“敌军”-肿瘤细胞。

这一新颖的学术成果随后迈入临床转化阶段，与全国10余家三甲医院开展临床转化。金阳教授是“载药囊泡治疗肿瘤技术”的最早期的主要研究者之一。他的团队在《Science》专业子刊《Science Translational Medicine》上发表了临床转化研究论文《Autologous tumor cell–derived microparticle-based targeted chemotherapy in lung cancer patients with malignant pleural effusion》，影响因子高达 IF：16.710，并获了期刊封面推荐。

这一临床转化研究成果的发布，不仅临床验证了技术具有良好的安全性及可行性，而且还为中国攻克癌症引起的胸腔积液提供了一种全新的解决方案，有望改变当前这一病症缺乏有效治疗手段的临床难点。

对此，《Science Translational Medicine》期刊编辑部的点评指出，“过去已经发展出多种微颗粒和纳米颗粒材料，它们各有优点和局限性。但是该技术用来源于患者肿瘤细胞中的囊泡包裹化疗药物，改善了肿瘤内的药物传输递送，并在小鼠模型和肺癌胸腔积液患者中均取得了成功的实践”。

技术应用落地启动 破解中国临床难题

四川大学华西医院李伟民教授也指出，胸腔积液是常见的临床问题，是许多疾病的主要表现或并发症，关于胸腔积液疾病负担的研究，国内外都非常匮乏，大规模的调查研究更是鲜见报道。

中国已经是癌症高发大国。据国家癌症中心统计数据，2015年，恶性肿瘤发病约392.9万人，死亡约233.8万人。相当于我国平均每天超过1万人、每分钟有7.5个人被确诊为癌症。而几乎所有的恶性肿瘤均可出现胸水。肺癌是最常见的病因，约占1/3，乳腺癌、淋巴瘤次之。恶性胸腔积液的预后较差，中位生存时间只有4~7 个月。

目前治疗恶性胸腔积液并无具体的金标准方法，也无有效的治疗手段，金阳教授指出，各大指南中均提到治疗的统一目标是以最小的创伤减轻或消除胸腔积液引起的呼吸困难症状，即均是针对症状的姑息治疗。载药囊泡的治疗技术的最大优势是可有效杀伤肿瘤细胞，改善胸腔免疫微环境，从而控制恶性胸腔积液。

针对这种临床上的困局，载药囊泡治疗肿瘤技术的出现给了患者更多希望。经过前期基础研究和临床试验，该技术具有良好的安全性及可行性。据发表在《Science Translational Medicine》上的论文成果数据显示，在临床研究中，11例MPE患者接受了“载药囊泡治疗肿瘤技术”的治疗，研究结果显示，4例患者完全缓解，6例患者部分缓解，1例患者无反应。客观临床缓解率为90.91%。平均达到胸膜黏连时间为7天，其中4例患者仅5天即达到完全缓解，11例患者中位生存期为240天。

安全性方面，这11例患者整个研究期间仅记录了6起轻微不良反应事件。包括头晕，发热，恶心及呕吐等，整体安全性表现良好。

除金阳教授团队外，国内针对载药囊泡治疗恶性胸腔积液的治疗也已开展大样本临床研究试验。经过进一步验证技术的安全性和有效性后，目前，该技术已在安徽、湖北、深圳和天津4省市获得新增医疗服务项目价格批示，并已在安徽医科大学第二附属医院呼吸与危重症医学科启动技术的应用，率先用于恶性胸腔积液的治疗。
 
至今，该技术已取得中国、中国香港、美国、欧盟和日本等国家和地区的专利授权，成为已搭建全球专利体系的中国拥有完全自主知识产权的肿瘤治疗技术典型代表之一。
金阳教授在会上介绍，经过前期基础研究和临床试验，载药囊泡治疗肿瘤技术具有良好的安全性及可行性，可应用于多种恶性肿瘤的临床治疗，并为难治性肿瘤的治疗提供了全新的研究思路。

据介绍，作为一种全新的肿瘤治疗手段，载药囊泡治疗肿瘤技术还在恶性腹腔积液、胆管癌和肺癌等实体瘤及其并发症领域逐步开展临床应用，成为中国第四代新型肿瘤治疗技术的